Pharmorient, 2015 (24. évfolyam, 267-278. szám)
2015-01-01 / 267. szám
Mik voltak 2014 legjelentősebb új gyógyszerei? Az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA, és terápiarezisztens melanoma malignummal European Medicines Agency) 82, USA-beli diagnosztizált betegek ellátására, társhatósága (FDA, US Food A klinikai vizsgálatok tanústand Drug Administration) 44 EUROPEAN MEDICINES AGENCY -a szerint mindkét szer a új gyógyszer forgalomba science medicines health betegek jelentős részénélhozatalára adott engedélyt 2014-ben. Köztük számos olyan készítményt találunk, amelyek áttörést hozhatnak a gyógyításban — legyen szó akár bizonyos ritka betegségek kezeléséről, akár például daganatterápiáról. A legnagyobb szakmai várakozás az immunonkológiai szereket és a HCV új terápiás lehetőségeit jellemezte. Immunonkológia Világviszonylatban a tavalyi év két forradalmi jelentőségű új farmakonja vitathatatlanul az immunonkológiai szerek két képviselője: a nivolumab (Opdivo, Bristol-Myers Squibb) és a pembrolizumab (Keytruda, Merck & Co., Inc). Az immunonkológiai fejlesztések merőben új irányvonalat képviselnek a daganatterápiában: céljuk az immunrendszer célzott befolyásolása úgy, hogy képes legyen a daganatsejtek felismerésére és elpusztítására. Ezzel lehetővé válhat, ami korábban elképzelhetetlen volt: hogy egy agresszív malignus kórfolyamat jól kezelhető, krónikus betegséggé alakuljon át, hosszantartó túlélést eredményezzen, elfogadható életminőségben. Tavalyig a CTLA-4 receptorgátló ipilimumab (Yervoy, Bristol-Myers Squibb) volt az egyetlen ilyen hatásmechanizmusú szer a világ gyógyszerpalettáján. Júliusban viszont a japán gyógyszerhatóság jóváhagyta a nivolumab forgalomba kerülését, és az FDA tavalyi utolsó gyógyszer-engedélyezési döntése értelmében december 22-én, az amerikai piacon is zöld utat kapott az Opdivo az inoperábilis vagy áttétet adó és terápiarezisztens melanoma terápiájára. A nivolumab a programozott sejthalál beindításáért felelős PD1-receptor gátlószereinek világelső képviselője, és mint ilyen a T-limfociták PD1 receptorának blokkolásával képes megakadályozni, hogy a tumorsejtek megbújjanak a detektálásukra és elpusztításukra irányuló immunválasz elől. A pembrolizumab világviszonylatban a második, az amerikai gyógyszerpiacon pedig a legelső PC1-gátló volt. Szeptember elején kiadott forgalomba hozatali engedélye gyorsított eljárás keretében született, így a Keytruda a vártnál csaknem két hónappal korábban kerülhetett be a terápiába az előrehaladott stádiumú vagy inoperábilis mintegy 200 százalékuknál képes terápiás választ kiváltani, ami akár hat hónapon túl is fennmarad. Fő jövőbeli potenciáljuk, amelynek kiaknázására már folynak a vizsgálatok, a melanoma korábbi terápiás vonalaiban történő alkalmazás lehetőségének igazolása, illetve a rákbetegségek más formáinak kezelésében való felhasználás lehetősége. Leghamarabb várhatóan a nem kissejtes tüdőrák terápiás eszköztárát fogják szélesíteni. Az előrejelzések szerint a két szer piaci forgalma külön-külön megközelítheti a 3 milliárd USD-t az elkövetkezendő néhány évben. Azt a vádat fogalmazták meg év közben, hogy az Egyesült Államokban engedélyezett új daganatellenes szer, a pembrolizumab (Keytruca) megsérti a PD-1 -receptor-gátláson alapuló tumorellenes hatásmechanizmus szabadalmi védettségét. A Bristol és az Ono Pharmaceutical vádja szerint a Merck-nek tudnia kellett a PD-1 T-sejt-receptor humán antitesttel történő befolyásolására kiadott szabadalomról, amikor megkezdte a pembrolizumab fejlesztését. Ennek bizonyítékaként a felperes arra az USA Értékpapír-felügyeleti Bizottsághoz (U.S. Securities and Exchange Commission, az amerikai tőzsdepiacot felügyelő bizottsághoz) benyújtott, 2014. június 30-i keltezésű negyedéves jelentésre (a U.S. Securities and Exchange Commission filing) hivatkozik, amelyben a Merck részletesen tárgyalja, hogy vitatja az Ono és a Bristol- Myers Squibb meghatározott európai és USA-beli szabadalmainak érvényességét. Az Európai Szabadalmi Hivatal (European Patent Office) által 2010. szeptember 22-én regisztrált EP 1 537 878 (EP 1 537 878 B1 - Data - EPO) számú szabadalom értelmében az One Pharmaceutical kizárólagosan jogosult a PD-1 receptor antitesttel történő befolyásolásával ható daganatterápiás és fertőzések kezelésére szolgáló készítmények fejlesztésére. A Bristol-Myers Squibb meghatározott piacokra (lényegében Japán, Tajvan és Korea kivételével minden más országra) megvásárolta a PD-1 receptor elleni antitest kereskedelmi jogainak licenszét az Ono Pharmaceuticaltól. Ezen kívül az Ono és a Bristol egy közös európai szabadalmat is birtokol (EP 2 161 336), ami általánosságban a PD-1 receptor elleni humán monoklonális antitestekre és ezek XXIV. évfolyam, 2015. január PHARMORIENT 267 1